메디칼타임즈=임수민 기자가천대 길병원(병원장 김우경)이 환자의 면역세포를 이용, 맞춤형 치료로 각광받는 'CAR-T(카티) 세포치료센터'를 경인지역 최초로 개소했다고 22일 밝혔다.길병원은 CAR-T 세포치료센터의 T세포 채집과 보관·처리(GMP) 시설, 치료 병동의 동선을 최적화한 원스톱 시스템 등으로 면역항암치료 안정성과 효과를 높일 계획이다.가천대 길병원(병원장 김우경)이 환자의 면역세포를 이용, 맞춤형 치료로 각광받는 'CAR-T(카티) 세포치료센터'를 경인지역 최초로 개소했다.CAR-T세포(키메라 항원 수용체 T세포) 치료는 환자가 보유하고 있는 면역세포(T세포)를 이용한 치료법이다.환자의 혈액에서 면역세포인 T세포만을 채취해 암세포를 찾아내는 물질인 CAR을 장착해 유전자 변형을 거친 뒤 다시 환자에게 주입하는 치료 방식이다.화학항암제나 표적항암제 등 외부 물질을 환자에게 주입하는 방식이 아닌, 환자의 세포를 이용하기 때문에 부작용이 적고, 암세포만을 선택적으로 공격해 사멸시킨다.기존 항암치료에 반응이 없는 환자들에게 획기적으로 높은 치료 효과를 보여 '꿈의 항암제', '기적의 항암제'로 주목받고 있다.  CAR-T 세포치료를 위해서는 엄격한 수준의 첨단 인프라를 갖춰야 한다. 길병원은 지난 3월 경인지역 최초로 CAR-T 세포치료센터에 대한 식약처 인증을 획득했다.길병원 인공지능병원 18층에 위치한 CAR-T 세포치료센터는 T세포 채집과, 채집된 세포를 추출하고 동결, 보관 및 처리할 수 있는 첨단 GMP 시설 등을 최적의 동선으로 배치했다.첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률에 따른 까다로운 시설 인증을 한 번에 통과할 만큼 체계적이고 완벽한 시스템을 자랑한다.CAR-T 세포치료센터 바로 아래층에는 국내 최대 무균 1인실을 보유한 조혈세포이식병동이 위치하고 있어 치료의 시너지도 기대된다. 길병원 조혈세포이식병동은 15개 전 병상이 첨단 감염 관리시스템을 갖춘 1인 무균실로 운영되고 있다.  길병원 CAR-T 세포치료센터는 혈액내과 유쾌한 교수를 센터장으로, 이재훈 교수, 김혁 교수, 김하나 교수, 변성규 교수 등 혈액내과, 감염내과, 진단검사의학과, 신경과 및 중환자실을 연계한 다학제 진료를 제공한다.김우경 병원장은 "CAR-T세포 치료를 희망하는 많은 환자분들이 최적의 동선과 환경에서 최고의 치료 성과를 낼 수 있도록 혈액내과 의료진들을 중심으로  치료를 시행해 나갈 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자글로벌 빅파마들이 개발한 CAR-T 치료제들이 다발골수종 치료에도 확대 사용될 전망이다.임상현장에서는 이 같은 치료제 적응증 확대 속도에 발맞춰 국내에서도 활용할 수 있을 것이라는 기대감이 커지는 모양새다.왼쪽부터 다발골수종  CAR-T 치료제 존슨앤드존슨 카빅티, 브리스톨마이어스스큅 아베크마 제품사진이다.8일 제약업계에 따르면, 최근 FDA는 존슨앤드존슨(J&J)과 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 주요 CAR-T 치료제들을 다발골수종 치료제로 승인했다.대표적인 혈액암인 다발골수종은 치료 기간이 긴 것이 특징이다. 1차 치료로 6개월 간의 유도요법 후 약 2개월의 자가조혈모세포 이식 준비 및 이식으로 총 8개월 간 치료를 받는다.자가이식 후에는 효과가 있다면 약 3~4년 간 유지요법을 시행한다. 다발골수종은 내성의 가능성이 매우 높기 때문에 초기부터 다양한 약제를 병합해 치료하는 것이 일반적이다. 치료제의 내성이 발생할 때마다 치료의 조합을 바꿔 순차적으로 치료가 이뤄지는 셈이다.이 가운데 FDA는 J&J의 카빅티(실타캅타진 오토류셀)를 다발골수종 2차 치료제로, BMS의 아베크마(이데캅타진 비클류셀)를 3차 치료제로 각각 승인했다.그동안 BMS와 J&J는 경쟁적으로 아베크마와 카빅티의 임상을 진행하며 다발골수종 치료에서의 활용도를 높이기 위해 노력했다.두 치료제의 임상3상 연구 결과를 보면, 카빅티의 CARTITUDE-4 임상연구에서 카빅티 투여군이 질병 진행 또는 사망위험을 59% 감소시킨 것으로 나타났다.위스콘신 의과대학 부교수 비노드 다칼(Binod Dhakal) 박사는 "카빅티는 CARTITUDE-4 연구 결과를 통해 재발성/불응성 다발성 골수종 초기 치료에 1회 주입으로 놀라운 효능을 입증했다"고 평가했다.아베크마 역시 KarMMA-3 임상연구에서 아베크마 투여군은 표준치료 대조군에 비해 질병진행 또는 사망위험이 51% 감소했으며 무진행 생존기간(PFS)은 13.3개월로 대조군의 4.4개월 대비 3배 이상 개선시켰다. FDA 허가에 따라 미국의 경우 다발골수종 치료에서 초치료 후 내성 발생 시 CAR-T 치료제 활용도가 높아질 전망이다.한편, 이 같은 글로벌 빅파마들의 CAR-T 치료제 적응증 확대 소식을 두고서 국내 임상현장에서도 기대감을 표시하고 있다. 이미 카빅티의 경우 한국얀센이 지난해 식약처로부터 희귀의약품으로 허가를 받아놓은 상황이다.다만, 약가 등을 이유로 아직까지 국내에서 활용되지는 않고 있다. 이로 인해 현재 국내에서 활용 중인 CAR-T 치료제는 한국노바티스 킴리아(티사젠렉류셀)가 유일하다.울산대병원 CAR-T 세포치료센터장인 조재철 교수(혈액내과)는 "얀센 카빅티와 같이 다발골수종 CAR-T 치료제가 있으나 국내에서는 약가 등의 이유로 허가만 돼 있고 사용하지 못하고 있다"며 "향후 치료 적응증이 늘어날 것으로 생각되는 상황이니 기대해도 되겠다"고 평가했다.

메디칼타임즈=문성호 기자혈액암인 다발골수종은 국내 임상현장에서 고령화 시대로 접어들면서 환자가 증가하고 있는 대표적인 질환이다. 다발골수종 환자는 2021년 기준 9598명으로 2017년(7063명) 대비 약 35%가 늘었으며, 한 해 발생자 수 만해도 2018명이 달하고 있다.이 같은 환자 증가 속에서 치료환경에 있어서도 최근 변화가 발생하는 양상이다. 약물치료에 있어 급여 확대 논의가 본격 이뤄지고 있는 가운데 지방 병원에서는 관련 치료 센터를 확대해 나가고 있는 모습이다.대표적인 곳을 꼽는다면 울산대병원이다. 지난해 말 'CAR-T 세포치료센터'를 운영을 본격 시작하면서 이른바 '부‧울‧경' 지역 혈액암 환자들의 치료 기회 확대에 힘쓰고 있다.울산대병원  CAR-T 세포치료센터장을 맡고 있는 조재철 교수는 다발골수종 초기치료 전략 설정의 중요성을 강조하며 약물치료에 있어 한계점을 지적했다. 메디칼타임즈는 최근 울산대병원 CAR-T 세포치료센터를 이끌고 있는 조재철 교수(혈액내과)를 만나 '부‧울‧경' 다발골수종 치료 현황과 약물 치료 개선점은 무엇인지 물어봤다.초치료 중요한 다발골수종, 급여논의 '주목'대표적인 혈액암인 다발골수종은 치료 기간이 긴 것이 특징이다. 1차 치료로 6개월 간의 유도요법 후 약 2개월의 자가조혈모세포 이식 준비 및 이식으로 총 8개월 간 치료를 받는다.자가이식 후에는 효과가 있다면 약 3~4년 간 유지요법을 시행한다.이 가운데 다발골수종은 내성의 가능성이 매우 높아 초기에 다양한 약제를 병합해 치료하는 것이 효과적이다. 국내에서는 1차 치료로 VTd요법(보르테조밉+탈리도마이드+덱사메타손) 3제 요법이 처음 도입됐으며, 이후 발전된 RVd요법(레날리도마이드+보르테조밉+덱사메타손)이 1차 표준 치료로 자리 잡았다.여기에 최근 다발골수종 초기 치료로 임상현장에서 주목하는 병용요법은 다잘렉스(다라투무맙, 얀센)를 활용한 것이다. VTd요법에 다잘렉스를 추가한 4제 요법인 DVTd요법(다잘렉스+보르테조밉+탈리도마이드+덱사메타손)이 대표적.다발골수종은 기존 치료제에 대한 불응성이 높아 치료차수가 높아질수록 관해 유지기간이 짧아지므로, 초기단계에서 치료효과를 최대한 높일 수 있는 치료전략 설정이 중요하다. 이 때문에 임상적으로 효과를 입증한 DVTd요법의 활용도가 높아질 수밖에 없는 상황이다.하지만 이 경우 현재 다잘렉스는 '비급여'로 유지된 채 나머지 VTd요법에 한해서만 급여로 적용 중이다. 상대적으로 고가인 다잘렉스를 제외하고 나머지만 건강보험 급여로 적용받는 셈이다.조재철 교수는 "다발골수종은 다양한 기전의 약제를 병용하면 더 높은 치료 효과를 기대할 수 있기 때문에 DVTd요법와 같은 4제 요법이 선호되고 있지만 비용 부담이 있는 경우 주로 RVd요법을 사용하고 있다"며 "자가 이식이 불가능한 환자는 초반부터 Rd 요법(레날리도마이드+덱사메타손)또는 Vmp요법(보르테조밉+멜팔란+프레드니솔론)등의 치료법으로 장기적인 치료를 이어나가는 것도 활용되고 있다"고 설명했다.이어 조재철 교수는 "DVTd요법 선별급여로 적용되기 때문에 기관마다 차이가 있지만 울산대병원의 경우 1/3 정도가 해당 요법으로 치료받고 있다"며 "유럽에서는 1차 치료에서 RVd요법과 DVTd요법 모두 권고하고 있다는 점에서 고려할 수 있다"고 설명했다.또 주목되는 점은 2차 치료에서의 다잘렉스를 활용한 DVd요법(다잘렉스+보르테조밉+덱사메타손)이다. 최근 심평원 암질환심의위원회에서 급여기준 설정 필요성이 인정돼 급여 논의가 본격적으로 이뤄지고 있다.조재철 교수는 이 같은 상황에서 다양한 병용요법 간의 내성에 주목했다. 그는 "2차 치료에서도 KRd요법(카르필조밉+레날리도마이드+덱사메타손)과 IRd요법(익사조밉+레날리도마이드+덱사메타손)등의 치료법이 제시된다"며 "그러나 1차 치료에서 레날리도마이드에 내성이 생기면 2차 치료에서 레날리도마이드를 쓰는 상기 두 치료법 사용이 어렵다"고 설명했다.이 경우 치료 선택지가 최근 급여 논의 중인 'DVd요법'이다.조재철 교수는 "레날리도마이드에 불응성을 보인 것이기 때문에 레날리도마이드가 있는 치료법은 제외 된다"며 "Kd요법(카르필조밉+덱사메타손)과 Vd요법(보르테조밉+독소루비신)등이 있다. 탈리도마이드도 사용할 수 있지만 오래된 약이고, 효과가 떨어져 잘 사용하지 않아 현실적으로는 Kd 요법과 DVd요법을 사용하는 편"이라고 말했다. 지방 최초 CAR-T 센터 "의료체계 큰 의미"다발골수종을 필두로 한 혈액암 치료에 있어 최근 울산대병원이 'CAR-T 세포치료센터' 운영을 시작하면서 의료계를 넘어 지역에서도 큰 주목을 받고 있다.서울에 위치한 대학병원에서만 가능했던 CAR-T 등 혈액암 치료를 지방에서도 최초로 받게 됐다는 이유에서다. 조재철 교수는 이 과정 모두가 큰 도전이었다고 평가했다.그는 "CAR-T 치료가 서울에서만 가능했던 시절이 있었다. 이는 서울과 지방의 치료 격차가 발생했다는 의미"라며 "병원 운영진을 쫓아다니며 CAR-T 세포치료센터의 필요성을 피력했다. 뒤 이어 인체세포관리업 허가를 받는 과정에서 시설, 인력, 장비, 생산체계를 갖추는 것이 어려웠는데 투자 비용만 15억원이 투입됐다"고 회상했다.그는 "비수도권 지역 최초의 CAR-T 세포치료센터 개소에 부‧울‧경으로 대표되는 경상권 시민들 또한 자부심을 느끼고 있다"며 "특히 혈액암은 다른 암종과 다르다. 한 번의 치료로 끝나지 않기 때문인데, 최근 중요해지는 지역 필수의료를 강화하기 위해서라도 필요했다"고 강조했다.아울러 조재철 교수는 최근 늘어나는 혈액암 치료제를 활용할 수 있는 시스템을 마련했다는 데에도 의미를 부여했다. 조재철 교수는 "카빅티와 같이 다발골수종 CAR-T 치료제가 있으나 국내에서는 약가 등의 이유로 허가만 돼 있고 사용하지 못하고 있다"며 "향후 치료 적응증이 늘어날 것으로 생각되는 상황이니 활용에 대한 기대감이 있다"고 전했다.마지막으로 그는 "고형암은 급여가 빠르게 되는 것에 비해 혈액암은 급여까지 오래 걸리는 것 같아 안타깝다"며 시스템이 마련된 만큼 치료제 급여 적용에 보다 큰 관심을 가져야 한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자길리어드사이언스(길리어드)의 예스카타(악시캅타진 실로류셀)를 필두로 글로벌 시장에서 존재감이 한층 커진 CAR-T 세포치료제.국내에서는 국산 1호 첨단바이오의약품으로 한국노바티스 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 지난해부터 도입되며 늦게나마 국내 환자 치료에 활용되고 있다. 글로벌 제약사의 6개 CAR-T 치료제가 미국 FDA 허가 받았지만 국내 임상현장의 활용은 늦은 편이다. 하지만 최근 국내기업인 큐로셀 '안발셀' 등의 임상에 나서면서 임상현장의 활용 기대감은 여전히 높다. 초대형병원 빅5에 이어 고려대 안암병원도 최근 'CAR-T 항암치료센터' 운영을 시작했다. 고대안암병원 박용 교수는 최근 기자와 만나 CAR-T 치료 센터 오픈 준비 기간인 1년 6개월 간의 과정을 설명했다.최근 센터를 이끌고 있는 고대안암병원 박용 교수(혈액종양내과)를 만나 센터 설립을 위한 그동안의 노력과 향후 과제를 들어봤다.힘들었던 '인체세포 관리업' 허가기본적으로 킴리아를 필두로 CAR-T 치료제를 국내에서 활용하기 위해선 환자의 세포를 추출해 보관 및 처리할 수 있는 우수의약품제조관리기준(GMP) 시설을 갖춰야 한다.  여기에 첨단재생바이오의약법에 따라 식품의약품안전처로부터 인체세포 관리업 허가를 받아야 한다. 따라서 병원 내 이 같은 시설을 마련하기 위해서는 자체적인 예산 투입과 함께 인체세포 관리업 허가를 위한 인력 채용과 관련된 서류작업이 뒤따라야 한다. 동시에 국내에서 유일하게 활용 가능한 킴리아를 활용하기 위해서는 노바티스가 요구하는 별도의 인증까지 필요하다.박용 교수는 이 같은 일련의 과정은 CAR-T 치료제 도입을 위해서는 필요하다고 보면서도 인체세포 관리업 허가는 쉽지 않은 과정이라고 평가했다. 고대안암병원의 경우 조혈모세포이식센터와 함께 운영하는 형태로, 인체세포 관리업 허가 뒤 진단검사의학과의 유기적인 협조도 CAR-T 치료 센터 운영에 필수적이다.그는 "GMP 시설을 마련하는 것은 시간과 병원의 예산 지원이면 충분히 가능하다. 병원 내 공간을 마련하고, 인체세포 관리업 허가를 받는 일련의 과정이 결코 쉽지 않다"며 "허가를 받기 위해서는 GMP 시설을 마련한 뒤 인력채용 등을 거쳐야 하는데, 병원 내 공간을 확보하는 등의 과정을 1년 6개월의 준비 과정을 거쳐 최근 오픈했다"고 설명했다.박용 교수는 "인체세포 관리업 허가 이외에 노바티스의 인증도 받아야 하지만 국내 식약처 기준이 높기 때문에 해당 기준만 부합하면 된다"며 "킴리아가 도입되기는 했지만 글로벌 시장과 비교하면 국내 치료제 도입은 늦은 편이다. 다만, 향후 CAR-T 치료제의 도입이 늘어날 것이기 때문에 미래를 내다보고 센터 설립을 준비했다"고 말했다.박용 교수는 CAR-T 치료제가 고가라고 해서 병원에 돌아가는 것은 없다고 설명하면서 의료행위 면에서 의료진의 부담을 덜어줄 수 있는 시스템 개선이 필요하다고 강조했다."기대수익 적은 CAR-T 치료, 시대적 필요로 운영"이 가운데 고대안암병원까지 CAR-T 치료센터를 운영하면서 국내에서 관련 치료제를 활용 가능한 의료기관은 총 7곳으로 늘어났다. 울산대병원을 제외하고 서울의 상급종합병원에 CAR-T 치료제를 활용할 수 있는 병원에 집중돼 있다.  이를 두고서 박용 교수는 초고가 치료제로 CAR-T 치료제가 평가된다고 해서 의료기관에 수익이 돌아가는 것은 적다고 설명했다. CAR-T 치료제 특성상 특정 질환에 한정된 데에 따른 확장성도 작은 데다 의료행위에 매겨진 수가 자체도 상대적으로 크지 않다는 이유에서다.하지만 중증질환을 치료해야 하는 상급종합병원의 책임과 향후 추가 치료제 개발에 따른 활용을 위해 센터를 오픈했다고 배경을 설명했다. 이를 위해 박용 교수는 센터 설립을 계기로 전문 의료진 확충에도 힘쓰고 있다. 내년 추가 인재 영입이 확정된 동시에 전문 역량 강화를 통해 혈액암 치료 역량을 강화하겠다는 구상이다. 박용 교수는 "국내에서는 킴리아만 임상현장에서 활용 가능한 CAR-T 치료제이지만 글로벌 시장에서는 예스카타 등 더 많은 치료제들이 활용 중이다. 향후 국내 도입 시를 대비해야 한다"며 "동시에 사업적인 측면에서 CAR-T 치료제의 경우 좋은 플랫폼은 아니다. 치료제 적으로는 적응증 확대에 한계가 분명하다"고 평가했다.그는 "하지만 환자 입장에서는 CAR-T 치료제만 기대할 수밖에 없다"며 "결과적으로 수도권 대형병원이라면 가족을 치료한다는 생각을 가져야 한다. 다른 병원으로 치료를 할 수 없어 전원시키기 보다는 최선을 다해야 한다는 생각으로 센터 오픈을 추진했다"고 그동안의 소회를 밝혔다.아울러 박용 교수는 장기적으로 CAR-T 치료제 활용을 위한 의료행위 수가 등의 개편이 필요하다고 강조했다. 참고로 복지부는 CAR-T세포 치료 전 과정이 조혈모세포 이식의 단계별 과정과 유사하다면서 의사 행위 수가 수준도 유사하게 설정했다.조혈모세포 이식 시 인정하는 소아 가산(1세미만 50%, 1~6세 30%)과 치료재료(말초혈액 Collection Kit 등)도 동일하게 인정된다. 박용 교수는 "CAR-T 치료제 특성 상 고가일 수밖에 없는데 치료 과정 상의 책임은 모두 병원이 져야 하는 구조다. 의료진 입장에서는 부담"이라며 "의료행위에 대한 모든 책임을 병원이 져야 하는 상황에서 고가 치료제 청구 관련 전반전인 제도 개선이 필요하다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=이지현 기자일명 첨바법(첨단재생의료법, 첨단재생의료의 지원 및 관리에 관한 법률안) 시행 이후 재생의료 분야 연구자 주도 임상연구가 소폭 증가했지만 기업주도 임상시험 대비 여전히 저조한 것으로 나타났다.16일 연구자 주도 연구에 참여하는 의료진들은 "첨바법이 제정됐지만 여전히 까다로운 임상연구 기준 등 한계점은 있다"며 빠르게 늘지 않는 데에는 이유가 있다고 입을 모았다.재생의료진흥재단(이하 진흥재단)은 6월 발간한 'RMAF Insights'를 통해 '첨단재생바이오법 시행에 따른 재생의료 임상 동향 변화'라는 주제의 보고서를 발표했다.진흥재단 측은 16년간(2007~2022년) 첨단재생의료 임상연구·임상시험 총 393건의 자료를 기반으로 지난 2020~2022년 첨바법 시행 전·후 연도별 임상 승인 현황을 분석했다.첨바법 시행 이후 20년 임상건수가 늘었다가 21년 22년 각각 25건, 13건에 그쳤다. 자료출처: 재생의료진흥재단그 결과 임상건수는 법 시행 이전, 연간 평균 약 23건에서 법 시행 이후 약 30건으로 소폭 늘었다. 특히 법 시행 직후인 지난 2020년에는 39건을 심의했다. 이어 첨단재생의료 임상연구 심의 현황을 보면 지난 2021년, 2022년 각각 25건, 13건이었으며 2년간 적합 승인된 건수는 14건인 것으로 나타났다.이중 연구자 주도 임상시험(IIT)과 기업주도 임상시험(SIT)현황을 살펴보면 첨바법 시행 이후 기업주도 임상 승인 건수는 2020년 26건에서, 2021년 23건, 2022년 13건으로 지속 감소했다. 하지만 연구자 주도 임상 또한 2020년 13건, 2021년 2건, 2022년 0건으로 함께 줄었다.법 시행 이전인 2016년 연구자 주도 임상 심의 건수가 15건, 2017년 12건인 것을 고려할 때 첨바법 이후 연구자 주도 임상이 늘었다고 보기 어렵다.분야별로 보면, 첨바법 이전 압도적인 비중을 차지했던 세포치료제 비중이 81%에서 71%로 낮아졌다. 대신 유전자변형세포 치료제가 5%에서 6%로, 유전자 치료제가 13%에서 17%로, 조직공학 치료제가 2%에서 4%로 비중이 커졌다.재생의료진흥재단 측은 "국내는 여전히 기업주도 임상시험 비중이 높다"면서 "이는 연구자 주도 임상시험이 과반수 이상을 차지하는 글로벌 흐름과 상반된 것"이라고 진단했다.이어 "분야별로 볼 때 국내는 세포치료제 개발이 압도적인 반면 해외는 CAR-T 세포치료제 등 유전자변형세포치료제에 대한 임상이 활발하다"면서 "법 시행 이후 재생의료 치료분류가 다양해지고 있어 다양한 분야에 대한 지속적인 개발 및 투자가 필요하다"고 봤다.국내는 해외와 달리 연구자 주도 임상(파란색표)이 여전히 저조한 실정이다. 자료출처: 재생의료진흥재단첨바법 이후에도 연구자 주도 임상이 빠르게 늘지 않는 이유에 대해 일선 연구자들은 여전히 까다로운 기준을 꼽았다.첨단재생의료 임상연구 지원사업에 참여 중인 세브란스병원 김긍년 교수는 "고위험군의 경우 식약처와 첨생위원회에 각각 심의를 받아야 하다보니 장벽이 있다"면서 "고위험군 연구에 대한 안전성을 높이기 위한 조치인데 해당 데이터를 확보하려면 상당한 예산이 소요된다. 이 때문에 많이 늘지 않을 수 있다"고 말했다.NK세포치료제 연구를 진행 중인 분당차병원 이주호 교수는 "일본과 비교할 때 재생의료 연구자 주도 임상 허가 절차가 여전히 까다롭다. 전임상 데이터가 모두 있어야 허가를 해주기 때문에 장벽을 확 낮춘 느낌은 아니다"라고 했다. 그는 또 최근 바이오 업계 불황도 일부 영향이 있다고 봤다.하지만 임상연구라는 것이 바로 성과를 낼 수 있는 부분이 아니라는 점에서 긍정적인 전망도 있다. 김긍년 교수는 "재생의료재단을 통해 적극적인 연구지원이 이뤄지고 있어 2~3년 이후에는 연구자 주도 임상 건수가 늘어날 것으로 기대한다"면서 "아직 법 시행 초기단계라고 본다. 2020년 이후 안전성 연구 데이터도 쌓이면 점차 증가할 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자왼쪽부터 입셀 주지현 대표, 큐로셀 김건수 대표큐로셀은 입셀과 유도만능줄기세포(induced Pluripotent Stem Cell, iPSC) 유래 CAR (Chimeric Antigen Receptor)-NK(Natural Killer cell) 제조 및 효력 검증을 위한 협력 관계 구축 업무 제휴 협약(MOU)을 체결했다고 22일 발표했다.이번 업무 협약식은 큐로셀 김건수 대표, 입셀 주지현 대표 등 양 기관 주요 관계자들이 참석한 가운데 진행됐다. 양 사는 이번 업무 협약을 통해 CAR-NK 세포의 분화, 효력 평가 분야에서 협력을 이어가며 공동 연구를 진행하는 것으로 합의했다.또 이날 오후 4시부터 업무 협약식 진행에 앞서 양 사 연구 개발 인력이 함께해 큐로셀의 CAR-T 세포치료제 연구와 입셀의 iPSC 유래 NK 세포 연구에 대한 테마로 공동 워크숍이 개최됐다. 양 사 실제 공동 연구에 필요한 연구 내용 공유와 깊이 있는 토론을 통해 네트워킹을 강화하고, 양 사의 그동안 연구 경험과 아이디어를 공유하는 자리가 마련됐다.주지현 대표는 "이번 업무 협약식을 통해 자사가 보유한 iPSC 기술 및 NK 세포 분화 기술과 국내 항암 면역세포치료제 개발의 선두 기업인 큐로셀의 기술이 접목돼 더 뛰어난 항암 세포치료제가 개발될 것을 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자제약바이오산업에 디지털화가 진행되면서 신약개발은 물론 임상시험의 효율성을 높이기 위한 솔루션에 이르기까지 인공지능(AI)과 빅데이터의 활용이 증가하고 있다.코로나 팬데믹이나 우크라이나 전쟁 등 임상연구의 설계와 실행을 어렵게 하는 예측 불가능한 환경이 늘어나면서 이러한 기술 활용이 대안으로 떠오르고 있는 것.특히, 신약 개발 실적을 쌓아올리고 있는 상황에서 기존 바이오마커에서 개념이 확장된 디지털 바이오마커에 대한 관심도 높아지는 추세다.늘어나는 빅데이터 시장규모…제약바이오 접목도 활발25일 마켓앤마켓(Markets and Markets에서 발간한 'Global Forecast to 2026'에 따르면 빅데이터 시장 규모는 2021년 1626억 달러에서 2026년 2734억 달러로 약 11%의 성장세를 보일 것으로 전망된다.특히 기초분야인 생명공학 분야에서 다양한 정보를 수집하는 것이 점점 더 가능해지면서 의료산업과 제약바이오 분야의 활용사례도 늘어나고 있는 추세다.'빅데이터'는 이름 그대로 기존의 소프트웨어나 인터넷 기반 플랫폼으로는 관리할 수 없는 대용량 데이터를 의미하는 것으로 사람이 할 수 없는 양의 연구가 가능해 지는 것을 의미한다.실제 현재 하루에 생성되는 연구 데이터의 양은 이전에 10년 동안 생성된 양과 비슷할 것으로 추정되고 있으며, 헬스케어 산업은 분석 도구, 인공 지능(AI) 및 머신러닝(ML) 기술을 사용 중이다.국내 제약바이오사의 대표적인 사례를 살펴보면 에비드넷은 의료 빅데이터를 바탕으로 질병현황, 약물 처방 빈도, 수술 빈도, 검사 빈도 등의 메타데이터 분석 및 패턴정보를 제공하는 EVIX-INSIGHT 플랫폼 개발을 완료했다.향후 유전체 빅데이터를 생성하고 운영하는 시스템 은 암 약물선별 및 희귀질환 진단과 같은 병원 정밀의료를 위해 활용돼 질병 연관성 검증역할을 할 것으로 기대 받고 있다.또 신테카바이오는 전 세계 다양한 인종, 수천 명의 유전체시퀀싱 데이터를 마하 슈퍼컴퓨팅 기술로 분석을 수행하고 있으며 자체 기술인 Adiscan 엔진으로 3가지의 DB인 대립유전자깊이 정보, 유전형질정보, 반수체정보를 생성하는 것을 목표로 하고 있다.향후 유전체 빅데이터를 생성하고 운영하는 시스템은 암 약물선별 및 희귀질환 진단과 같은 병원 정밀의료를 위해 활용돼 질병 연관성 검증 역할을 할 것으로 기대 받고 있다.테라젠바이오는 첨단 유전체 분석 기술을 바탕으로 맞춤형 진단 및 솔루션과 차세대 염기서열 분석(NGS) 임상 검사, 의료 빅데이터 등의 서비스를 제공하고 있으며 유전자 분석 기반의 암 위험도 예측, 약물 기전 파악, 맞춤형 항암제 선별 등이 가능한 알고리즘을 개발해 특허를 취득했다.다만, 여전히 빅데이터의 광범위한 사용을 촉진하기 위해 대규모 데이터 세트의 복잡한 특성을 작업하는 것과 데이터의 활용 등에 대한 장애물은 여전히 남아 있는 상태다.이에 대해 한국바이오협회는 "데이터 간의 이질성, 데이터 이해 관계자 간의 갈등, 데이터 소유권, 데이터 개인정보 보호 및 무결성 등 생물의학 연구의 빅데이터 분야에서 많은 시급한 과제가 존재하고 있다"고 말했다.표적질환 필수 개념 바이오마커의 디지털 접목미국 국립보건원(NIH) 정의에 따르면, 바이오마커란 정상적인 생물학적과정, 질병, 진행상황, 치료방법에 대한 약물의 반응성을 객관적으로 측정하고 평가할 수 있는 지표 또는 대리표지자다.디지털 바이오마커는 여기에서 확장된 개념으로 디지털기술을 바탕으로 수집된 바이오마커를 의미한다.프로스트앤설리번(Frost&Sullivan)은 디지털 바이오마커를 2022년 유망기술 50가지 중에 하나로 꼽았으며, 관련 시장 규모는 2022년 26억 달러에서 2026년 90억 달러로 연평균 35.1%로 성장할 것으로 전망하고 있다.디지털 바이오마커가 각광받고 있는 이유는 코로나 대유행을 기점으로 더 활발해지고 있는 분산형 임상시험(Decentralized clinical trial, DCT)과도 무관하지 않다.디지털 바이오마커는 분산형 임상시험(DCT)을 가능하게 해 원격 환자 모니터링 및 치료 제공을 가능하게 하므로, 임상 2상 및 3상에서의 일정을 단축 하며 기업은 DCT를 활용해 하루에 수백만 달러를 절약할 수 있다.또한 데이터 측면에서 디지털 바이오마커는 다양한 생리학적 매개 변수에 대한 지속적인 평가를 제공하며 암 치료 및 정밀의학으로의 확장이 가능하다는 점에서 장점이 존재한다.이미 국내에도 웰트, 루닛, 뷰노 등의 기업이 디지털 바이오마커 기술을 확보한 연구를 진행하거나 제품을 출시하고 있는 상황.국내·외 디지털 바이오마커 주요 기업 내용(한국바이오협회 자료 일부 발췌.)루닛의 경우 인공지능을 통한 암 치료를 목표로 항암치료 효과를 예측하는 AI바이오 마커 플랫폼을 개발했으며, 웰트는 센서 기반 디지털 생체 신호처리 기술을 통한 건강상태 적용이 가능한 디지털 바이오 마커를 확보하고 있다.디지털 바이오마커가 가진 가장 큰 강점은 비침습적, 개인 독립적 데이터 제공이 가능하고 이를 통해 비용적인 면에서도 이점이 있다는 것이다.이는 신약개발 시 1~3상을 진행하면서 막대한 비용과 실패위험을 부담해야하는 제약바이오기업 입장에서도 활용을 높일 수밖에 없는 이유로 작용하고 있다.AI기술을 활용 중인 바이오사 A대표는 "실제로 많은 제약바이오사가 신약개발을 위한 후보물질 선별을 위해 기술 활용을 문의하거나 업무협약을 체결하고 있다"며 "기술활용도가 늘어난 만큼 산업이 확장되고 있고 신약개발의 디지털화는 필수적인 영역이 될 것으로 본다"고 말했다."AI기술 임상 효율성 강화 위한 솔루션 활용"AI기솔을 이용한 또 다른 활용사례를 살펴보면 메디데이터를 꼽을 수 있다. 메디데이터는 빅데이터 AI 등을 통해 임상시험에 필요한 인사이트를 제공하는 에이콘 AI(Acorn AI)기술을 보요하고 있다.메디데이터가 진행했거나 현재도 진행하고 있는 임상시험 지원 데이터를 AI를 통해 구조화하고 표준화된 임상시험을 데이터를 제공하는 플랫폼으로 디지털 기술을 활용해 신약개발의 효율성을 높이는 사례로 볼 수 있다.특히, 지난 6월 열린 암학회인 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO)에서 에이콘 AI를 통한 CAR-T 세포치료로 인한 사이토카인 방출 증후군(CRS)예측에 관한 데이터 분석 연구를 발표하면서 눈길을 끌었다.해당 연구는 에이콘 AI 플랫폼을 통해 메디데이터의 Medidata Enterprise Data Store(MEDS)의 데이터 중 다양한 CAR-T 임상시험에서 도출된 542명의 대상자를 분석했다.국가별 단일국가 분산형 임상시험 비율(국가임상시험지원재단(KONECT)의 글로벌임상동향 발표 자료 일부발췌)대상자는 실험실 마커의 시간 경과 값에서 림프구제거(LD) 및 CAR-T 주입에 대한 동적 반응을 포착하고 이를 중증 CRS(등급 3 이상) 및 중증이 아닌 CRS 그룹에서 비교했으며. CAR-T 주입 시간에 걸쳐 넓은 범위를 보여주는 종단연구라는 점에서 의미가 있다.분석 결과 혈소판, 혈청 알부민, 크레아티, 호중구 수치와 같은 바이오마커에서 사이토카인 방출 증후군을 경험한 환자와 그렇지 않은 환자 사이에 뚜렷한 차이가 있음을 보여줬다.해외는 물론 국내에서도 CAR-T 치료제 개발이 이뤄지고 있는 상황에서 주요 부작용 중 하나인 CRS의 차이를 구분한 셈.CAR-T 치료제의 질환 특성상 환자군이 적다는 점을 고려했을 디지털 솔루션이 CAR-T 임상시험에서 환자 모집과 유지, 임상시험 설계, 안전성 및 효능 등 다방면의 이슈에서 도움을 받을 수 있다는 것을 보였다.메디데이터 코리아 마케팅 총괄 김혜지 상무는 "메디데이터의 모든 솔루션은 임상 전 과정의 효율성과 데이터 신뢰성을 높이고, 편의성을 높여 궁극적으로 신약 개발을 앞당길 수 있도록 지원한다"며 "이런 기술은 리얼월드데이터와 의학적인 연구 전반으로 확대돼, 치료제를 기다리는 더 많은 환자들의 건강에 도움을 줄 수 있을 것으로 기대된다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자HK이노엔과 GC셀이 차세대 세포치료제 공동개발에 돌입한다.HK이노엔 곽달원 대표(왼쪽)와 GC셀 박대우 대표(오른쪽)가 계약 체결 기념사진을 촬영하고 있다.  HK이노엔과 GC셀은 지난 달 30일 서울 중구 을지로 HK이노엔 서울사무소에서 세포치료제 공동연구개발 계약을 체결했다고 밝혔다.이번 계약에 따라 양사는 HLA-G 타깃 기반 플랫폼을 활용해 고형암에 우수하게 작용하는 면역항암 세포치료제를 개발할 계획이다. HK이노엔은 HLA-G 타깃 항체의 단편을 접목한 CAR-T 세포치료제를 개발하고, GC셀은 동일한 항체의 단편을 접목한 CAR-NK 세포치료제를 개발한다.이번 협업을 통해 양사가 보유한 핵심기술을 바탕으로 차세대 세포치료제 개발 영역을 확대하며 양사의 기술 경쟁력도 더욱 강화할 계획이다.HK이노엔은 앞서 HLA-G 타깃 항체의 단편을 세포치료제에 적용하는 탐색 연구에 착수했고, 세포 수준에서 효능을 평가하는 초기 CAR-T 연구에서 긍정적인 결과를 얻었다. HK이노엔은 향후 내∙외부 기술 간 융합연구를 통해 차별화된 면역항암 세포치료제 파이프라인을 지속 늘릴 계획이다.   GC셀은 미국 Artiva, MSD와 기술이전을 성사시킨 NK 세포치료제 기술과 HLA-G 타깃 항체를 접목시켜 기존의 고형암 파이프라인 영역을 확대할 계획이며, 앞으로 CAR-NK 응용 가능성과 효능을 순차적으로 확인해 나갈 계획이다.HLA-G는 우리 몸에서 면역반응에 관여하는 면역관문인자로, 암세포에 과다하게 발현될 경우 면역체계를 망가뜨리는 주범 중 하나다. 이에 항암제 개발 과정에서 HLA-G는 기존의 면역항암제에 반응을 보이지 않는 종양에 대한 대안적 타깃으로 주목받고 있다.HK이노엔 원성용 바이오연구소장(상무)은 "자체 연구 및 해외 기업과의 공동연구를 통해 CAR-T, CAR-NK 세포치료제 및 NK세포 등 다수의 파이프라인을 보유 중"이라며 "이번 GC셀과의 공동연구개발 계약을 통해 세포치료제 파이프라인을 빠르게 확보하는 동시에 연구 역량을 한층 더 키울 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.GC셀 민보경 세포치료연구소장은 "오픈 이노베이션을 통해 세포치료제의 미개척 분야인 고형암에서 높은 효능과 안전성을 가진 치료제의 개발을 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자티카로스가 T 세포의 면역 기능을 향상시킨 차세대 CAR-T 치료제의 첫 번째 파이프라인인 TC011의 국내 임상시험 계획을 제출했다고 3일 밝혔다.해당 임상은 재발성 또는 불응성의 B세포 비호지킨림프종 환자를 대상으로 CD19를 표적하는 CAR-T 치료제인 TC011의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 다기관, 단일군, 공개 제 1/2상 임상시험이다.이번 임상시험 계획이 제출된 리드 프로그램 TC011은 티카로스가 보유한 T 세포 기능 강화 기술 중 하나인 CLIP 기술을 적용한 것으로 CLIP 기술은 신규 CAR 백본 구조를 적용해, T 세포와 종양세포의 접촉이 이루어지는 면역 시냅스(immune synapse)를 안정화시켜 T 세포의 종양살상 능력을 향상시킨 기술이다.그동안 비임상 연구를 통해 TC011의 효능과 안전성을 확인했으며, 이번 임상시험계획서 제출을 통해 임상에 박차를 가한다는 계획이다.임상시험의 대상 질환은 재발성 또는 불응성 비호지킨림프종이다. 비호지킨림프종은 한국의 전체 악성 림프종의 대부분을 차지하며, 이 중 미만성 거대 B 세포 림프종(DLBCL)이 가장 많은 비율을 차지하고 있다.현재 재발성/불응성 림프종의 치료요법으로 일부 환자들에게 CAR-T 세포치료제가 사용되고 있고, 글로벌하게는 킴리아, 예스카타, 브레얀지가 허가를 받았으며, 국내에는 킴리아가 유일하게 허가를 받은 상태이다.비임상 실험을 통해 티카로스의 TC011은 CLIP 기술을 적용했을 때, CLIP 기술이 적용되지 않은 FDA 승인 CAR-T 치료제의 마우스 버전과 비교해 효능 및 효능 지속성이 보다 우수한 것으로 확인했다.이러한 비임상 데이터에 비추어, TC011을 투여한 재발성/불응성 림프종 환자에서 현저히 우수한 종양 감소 및 생존기간 개선 효과를 기대하고 있다.티카로스는 기존 CAR-T 치료제가 아직 해결하지 못했던 문제들을 해결해 글로벌 시장에서 빠른 시일 내에 선두 그룹에 도달한다는 계획이다.한편, 티카로스는 TC011을 비롯한 다양한 CAR-T 파이프라인 개발을 위해, 보건복지부의 R&D 과제(바이오헬스 투자인프라 연계형 R&D 지원)와 함께 두 건의 국가신약 개발 사업 지원(KDDF 과제)을 받고 있다. 한편, 티카로스는 최근 서울투자청에서 주관하는 투자유치 유망기업 CORE 100 중 하나로도 선정된 바 있다. 

메디칼타임즈=황병우 기자바이젠셀은 면역세포의 항암 활성화를 유도하는 새로운 세포 내 신호전달 도메인을 포함하는 키메라 항원수용체(이하 CAR)에 관한 발명 특허를 국내 출원했다고 1일 밝혔다.이번에 출원한 특허는 면역세포의 항암활성 증대 효과가 우수한 ▲새로운 세포내 신호전달 도메인을 포함하는 CAR 구조 ▲이를 발현하는 알파베타 T세포와 감마델타 T세포의 항암 효능 확인에 관한 내용이다.해당 특허는 이달 8일(현지시각)부터 13일까지 미국 루이지애나주 뉴올리언스에서 개최되는 미국 암연구학회(AACR)에서 세계 약 120개국 참가자를 대상으로 포스터 발표로도 공개될 예정이다.바이젠셀은 해당 특허에서 기존 CAR-T세포에서 T세포의 반응을 증폭시키기 위해 사용되는 세포 내 신호전달 도메인에 추가로, 새로운 도메인으로 CD30 공동자극 분자(co-stimulatory molecule) 유래의 도메인을 발굴한 것으로 CAR-발현 면역세포의 활성화를 효과적으로 유도하는 것을 증명했다.특허출원 연구결과를 바탕으로 CD30-유래 세포 내 신호전달 도메인을 활용하면 항체와 다양한 조합의 CAR 디자인이 가능하다는 게 바이젠셀의 설명이다.이번 특허를 통해 바이젠셀은 CD30-유래 세포 내 신호전달 도메인을 포함하는 CAR를 자가 CAR-T 세포치료제에 사용되고 있는 알파베타 T세포와 동종 면역세포치료제로 개발되는 감마델타 T세포에 발현해, 혈액암종 및 다수의 고형암에서 유의미한 암세포사멸 항암 효능을 입증했다.특히 감마델타 T세포에 CAR를 전이하면 범용으로 사용할 수 있어 신규 VR-CAR 파이프라인 개발에 활용할 계획이다.바이젠셀 김태규 대표는 "이번 특허출원은 VR-CAR의 가능성과 미래가치를 확인하는 계기가 됐다"며 "특허출원과 함께 향후 임상절차 진행도 원활하게 이뤄지도록 만반의 준비를 갖춰 목표를 달성해 나갈 것"이라 말했다. 

메디칼타임즈=이지현 기자삼성서울병원은 한국생명공학연구원과 지난 17일 유전자 치료 분야 공동 연구 협력 협약을 맺었다. 왼쪽에서 5번째부터 김장성 한국생명공학연구원장, 박승우 삼성서울병원 원장, 이규성 삼성서울병원 연구부원장삼성서울병원(원장 박승우)과 한국생명공학연구원(원장 김장성)은 중증질환과 희귀난치질환을 극복하기 위한 유전자 치료 분야에 공동연구를 추진한다고 밝혔다.양 기관은 지난 3월 17일 각 기관 대표인 박승우 원장과 김장성 원장이 참석한 가운데 삼성서울병원에서 업무 협약식을 개최했다.양 기관은 이 협약을 통해 최근 임상 적용이 빠르게 진행되고 있는 세포유전자 치료 기술을 비롯해 마이크로바이옴, 3D 프린팅 등 바이오 의료 분야의 첨단 기술들을 연구개발 초기 단계부터 협력해 진행하기로 했다.나아가 연구인력의 교류, 공동 워크샵 등을 추진해 연구 네트워크를 넓히고 연구성과 확산을 위해서도 함께 노력할 계획이다.삼성서울병원 박승우 원장은 "병원이 보유한 임상연구 역량과 생명연이 보유한 중개연구 역량이 시너지를 창출할 수 있는 협력관계를 갖게 돼 매우 기쁘다"며 "폭넓은 분야로 협력이 확대될 수 있도록 병원 차원의 지원을 아끼지 않겠다"고 밝혔다한국생명공학연구원 김장성 원장은 "바이오 의료 분야의 미래 기술을 개발하기 위한 융합 연구에 힘을 모으게 된 것을 뜻깊게 생각한다"며 "선언적인 협약을 넘어서 협력 연구를 통해 구체적이고 실질적인 성과를 창출하기 위해 노력하겠다"고 말했다.삼성서울병원 이규성 연구부원장은 "삼성서울병원이 국내 최초로 CAR-T 세포치료제를 임상 적용하는 등 세포유전자 치료 분야에 탁월한 연구 역량을 보유하고 있어 생명연의 혁신 기술을 임상에 적용할 수 있는 최고의 파트너가 될 것"이라고 전했다. 

메디칼타임즈=황병우 기자제약산업의 구조가 합성의약품에서 바이오의약품으로 개편되면서 기업 R&D 투자의 핵심 지표인 파이프라인도 바이오의약품 비율이 크게 증가하고 있다.그간 세포·유전자치료제는 승인된 치료제가 적어 블루오션 시장이라는 인식이 강했지만 글로벌 제약·바이오 기업들의 R&D 참여가 늘면서 시장이 성장하고 있는 것.한국보건산업진흥원은 지난 23일 '글로벌 세포‧유전자치료제 시장 전망 및 오픈 이노베이션 동향' 보고서를 통해 세포‧유전자치료제 시장을 분석했다.글로벌 세포·유전자치료제 시장은 2021년 기준 약 74.7억달러(약 9조1171억)이며 2026년에는 약 555.9억달러(약 67조8475억) 규모로 성장해 연평균 약 49.1%라는 높은 성장률을 보일 것으로 전망되고 있다.이는 바이오의약품의 주력분야라고 할 수 있는 항체의약품의 성장률 5.2%와 저분자 합성의약품 성장률 5.7%와 비교해도 높은 수치다.세포·유전자치료제 유형별로 시장 규모를 살펴보면, 2021년 현재 RNA 치료제 시장이 가장 크지만 2026년에는 유전자 변형 세포치료제의 시장 규모가 가장 클 것으로 예상되고 있다.구체적으로 2021년 기준 RNA 치료제 시장 규모는 약 33.9억 달러로 전체 시장의 약 45.5%를 차지하고 있으며 ▲유전자 변형 세포치료제 23.3% ▲유전자치료제 20.6% ▲세포치료제 9.4% ▲항암 바이러스 1.2% 순으로 조사됐다.세포·유전자치료제 시장 규모 전망(진흥원 보고서 일부발췌)하지만 2026년 기준 유전자 변형 세포치료제 시장 규모는 전체 세포·유전자치료제 시장규모의 29.7%를 차지할 것으로 전망되며 ▲유전자치료제 28.8% ▲RNA 치료제 24.3% ▲세포치료제 14.8% ▲항암 바이러스 2.4% 순으로 예상됐다.특히, 항암 바이러스의 경우 시장 규모는 작으나 기존 승인 의약품과 후보물질의 매출액이 빠르게 증가해 연평균 71.6%라는 고성장률을 보일 것이란 전망이다.실제 최근 글로벌 제약·바이오 기업들도 세포·유전자치료제 시장에서의 주도권을 잡기 위해 적극적으로 R&D 투자를 확대하고 있으며 이러한 추세는 올해 1월 개최된 JP Morgan 헬스케어 컨퍼런스를 통해서도 나타났다.2021년 4분기 기준 전세계적으로 승인된 세포·유전자치료제는 88개로 일반 세포치료제가 절반 이상을 차지했으며 ▲유전자 변형이 되지 않은 일반 세포치료제 55개 ▲유전자 변형 세포치료제 9개 ▲유전자치료제 7개 ▲RNA 치료제 14개 ▲항암 바이러스 3개 등으로 조사됐다.즉, 2010년대 중반까지만 해도 세포·유전자치료제는 승인 의약품이 적은 초기 단계의 시장으로 여겨졌지만 승인 의약품이 늘어남에 따라 시장이 빠르게 커지면서 글로벌 제약·바이오 기업들의 경쟁이 심화되고 있다는 분석이다. 적응증별 시장 규모를 살펴보면, 2021년 현재 신경계(Neurology)가 전체 시장의 49.2%를 차지하고 있으나 2026년에는 항암제(Oncology)가 가장 큰 시장을 형성하고 다른 적응증의 시장 규모도 증가할 것으로 예상되고 있다.2021년 세포·유전자치료제 시장은 일부 적응증을 중심으로 형성돼 있는데 졸겐스마(13.5억 달러)와 스핀라자(19.1억 달러)의 영향으로 신경계가 전체 시장의 약 49.2%(36.7억 달러), 항암제는 약 24.2%(18.1억 달러)를 차지해 두 적응증이 전체 시장의 73.4%를 차지했다.2026년 기준 블록버스터 세포·유전자치료제 현황(진흥원 보고서 일부발췌)오는 2026년에는 항암제 분야가 연평균 60.1% 성장률을 보이며 가장 큰 시장(194.2억 달러, 34.9%)을 형성하고 신경계(78.4억 달러, 14.1%), 심혈관계(68.6억 달러, 12.3%), 기타(72.1억 달러, 12.9%)로 나타나 세포·치료제가 기존 신경계·암 등 일부 질환에서 다양한 적응증으로 개발되는 추세를 보이는 중이다.반면, 우리나라는 세계 최초의 줄기세포치료제 개발, 전 세계 판매 허가된 줄기세포치료제 9개중 5개 국내기업 개발이라는 세포치료제 중심 성과는 달성했으나 아직까지 유전자치료제, CAR-T 세포치료제 등 혁신적 치료제 개발 경험은 전무한 상황이다.결국 국내의 경우 세포·유전자치료제 개발 경험과 재정적 투자가 부족한만큼 국가 차원에서 원천 기술 확보 위한 R&D 투자 등 지원 화대와 장기적인 관점의 정책적 지원은 필수적이라는 게 진흥원의 시각이다.진흥원은 국내 기업의 과감한 R&D 투자와 더불어 적극적인 오픈 이노베이션 전략이 필요할 것으로 보인다"며 "정부 차원에서도 국제 공동연구 프로젝트 추진, 해외 유망 기술 도입 및 기업 M&A 등 글로벌 관점에서 오픈 이노베이션 지원 정책이 필요하다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자국민건강보험공단 내에서 고가 신약과 복제의약품(제네릭) 약가 협상을 도맡고 있는 약제관리실.지난 몇 년 동안 글로벌 제약사 고가 신약뿐만 아니라 제네릭 관련 업무까지 확대되면서 건보공단이 제약업계에 미치는 영향력도 이와 비례하게 커졌다. 신약 약가 협상 외에는 역할이 크지 않았던 이전과 비교한다면 천지차이다.더욱이 고가 신약 약가 협상에 더해 지난해부터 의약품 임상 재평가에 따른 약제비 환수협상을 새롭게 맡는 등 건보공단의 업무 범위 확대는 아직 '현재진행형'이다.국민건강보험공단 정해민 약제관리실장은 올해 대폭 확대된 조직을 진두지휘하고 있다.건보공단 정해민 약제관리실장(사진)은 23일 기자와 만나 의약품 관리 업무 강화 기조 속에서 올해 기존 약가 제도 상 미비점을 개선하겠다고 강조했다.'60일→30일' 신약 협상기간 단축키트루다(펨브롤리주맙)에 최근 CAR-T 세포치료제 킴리아주(티사젠렉류셀)까지.이는 지난해부터 올해까지 건강보험 적용 혹은 급여확대 이슈가 제기된 주요 항암 신약들이다. 건강보험심사평가원이 급여 적정성을 인정한 후 신약 약가 약가협상이 진행될 때 마다 건보공단 약제관리실은 여론의 압박을 받으며 논란의 중심에 서는 일이 다반사였다.제약사와 약가협상에 합의해도 최종 보건복지부 내 의사결정 기구인 건강보험정책심의위원회를 최종 통과해야 하는 과정이 남았기에 여론으로부터 빠른 협상타결을 요구받아왔다.기존 협상기간이 60일이라도 가능하면 이보다 빠른 합의를 요구받은 것. 이 때문에 건보공단은 올해 복지부와 협의를 거쳐 경제성평가를 면제 받는 위험분담약제에 대해선 급여등재기간을 단축시키겠다는 계획이다. 참고로 건보공단는 지난해 위험분담제 대상 고가 약제는 사전협의 정례화를 통해 60일인 급여등재기간을 54.3일로 단축시킨 바 있다.심평원 약제급여평가위원회 통과 이전에 선협상을 할 수 있는 절차를 복지부와 협의해 마련해 60일이었던 협상기간을 30일까지 단축하겠다는 뜻이다. 정해민 실장은 "건보공단은 제약사와 협상 당사자이기에 심평원 약평위에 참여가 불가능하다"면서도 "복지부와 협의해 고가 신약이 약평위 통과 이전부터 선협상에 임할 수 있는 구조를 마련해 급여 적정성 인정 후 빠르게 건강보험 등재될 수 있는 과정 마련을 추진하고 있다"고 전했다.여기에 건보공단은 고가 신약 건강보험 적용을 둘러싼 논란이 앞으로도 계속될 것인 만큼 다양한 급여등재 방식 모형개발에도 나설 예정이다. 가령, 키트루다는 '트레이드-오프(Trade-Off)', 킴리아는 '성과기반 위험분담제(Outcomes Based Risk Sharing)'를 적용한 것처럼 추가적인 약가협상 모형 개발을 추진하겠다는 뜻이다. 함께 자리한 송민석 약가제도개선부장은 "고가의약품 지불의사 및 급여우선순위 관련 전문가 자문 등을 통해 급여기준에 대한 적정한 방안을 도출하겠다"며 "연구용역을 통해 위험분담제 성과평가와 개선방안, 향후 방향성 등을 설정하는 과정에서 신규모형 개발도 추진하겠다"고 강조했다."제네릭 영역 확대…제약사 부담 줄이겠다"아울러 정 실장은 신약뿐만 아니라 제네릭 관련 업무도 대폭 강화하겠다는 의지를 보였다. 제네릭 관련해 기존까진 사용량-약가연동제가 전부였지만 지난해부터 콜린알포세레이트 제제를 필두로 '공급‧품질관리'에 대한 약제협상을 시작한 만큼 올해는 이를 더 확대하겠다는 기조다. 정해민 실장은 앞으로 건보공단이 의약품 관리 분야에서 해야 할 역할이 많다는 점을 강조했다.당장 4월부터 건보공단은 약제 협상 대상을 임의제조 적발에 따른 처방 재개 의약품까지 확대할 예정이다. 앞으로 임의제조 사실이 적발되는 제약사는 급여 중지 해제에 앞서 건보공단과 협상을 벌여야 한다는 의미. 따라서 건보공단 약제 협상에 합의하지 못하면 임의제조 적발 의약품의 급여 해제는 앞으로 불가능해진다.정 실장은 "안전성 문제로 급여정지 이후 해제대상 약제 및 미청구‧미생산 삭제대상 품목 중 삭제 유보된 약제까지 공급‧품질관리 협상 대상이 확대됐다"며 "이는 복지부와 협의된 사항이다. 공급‧품질관리 의무가 담긴 건강보험 규칙에 부합된다"고 설명했다.다만, 건보공단은 지난해 콜린알포 제제 관련 임상 재평가에 따른 약제 협상에 따른 합의서와는 유형이 다를 것임을 분명히 했다. 임상 재평가 관련 약제 협상 합의서에는 '임상 실패 시 건강보험 청구액 환수' 조항이 포함됐지만 임의제조에 따른 합의서는 다르다는 뜻이다.함께 자리한 장석문 제네릭관리부장은 "임의제조 적발에 따른 약제 협상은 임상 재평가와는 다르다. 급여 중지가 된 만큼 해당 기간 건강보험 부담액이 없기 때문"이라며 "이 때문에 제약사가 부담스러워하는 합의 문항은 없을 것이다. 말 그대로 안정적인 공급과 품질관리 의무를 지켜나가자는 의미로 제약사와 합의하는 수준"이라고 설명했다.정 실장은 "사실 그동안 제네릭 관련해서 건보공단은 사용량-약가연동 협상 이외에는 별다른 관리방안이 없던 것이 사실"이라며 "앞으로 다양한 논의를 통해 건강보험 약제비 관리를 위한 방안을 마련해내겠다"고 강조했다.

메디칼타임즈=문성호 기자키트루다(펨브롤리주맙), 렉라자(레이저티닙)에 최근 CAR-T 세포치료제 킴리아주(티사젠렉류셀)까지.이는 지난해부터 올해까지 건강보험 적용 혹은 급여확대 이슈가 제기된 주요 항암 신약들이다. 신약 급여 이슈가 제기될 때마다 건강보험심사평가원 내 결정 기구인 '암(중증)질환심의위원회(이하 암질심)'는 논란의 중심에 서는 일이 다반사였다. 그만큼 고가 신약의 건강보험 적용 혹은 확대를 두고서 결정적인 역할을 하는 '기구'로 그 존재를 인정받은 것이다.조직의 중요성이 날이 갈수록 커지는 시점에서 올해부터 암질심을 이끄는 선장이 새롭게 선임됐다. 주인공은 간암 치료제 임상 연구를 앞장서 온 임호영 성균관의대 교수(삼성서울병원 혈액종양내과)다.  임호영 건강보험심사평가원 신임 암질환심의위원회 위원장은 고가 신약의 급여설정 과정을 빠르게 진행하겠다는 포부를 내놨다.신임 임호영 심평원 암질심 위원장(사진)은 최근 메디칼타임즈와 만난 자리에서 향후 2년간의 임기 동안 구상하고 있는 조직 운영방향과 고가 신약 급여평가 계획을 설명했다."급여 신청기준 마련 속 논의속도 높이겠다"앞서 지난해 12월 심평원은 2023년 11월까지 업무를 수행할 42명의 9기 암질위 명단을 확정한 바 있다. 상근심사위원의 경험을 바탕으로 임호영 위원장이 향후 2년간의 조직 운영을 맡게 된 가운데 이전과 마찬가지로 '재정분석 전문가'도 암질심에 참여한다. 다시 말해, 이전과 마찬가지로 고가 신약의 급여설정 여부를 놓고 임상적 유효성과 함께 약값의 보험재정 투입 규모도 고려 대상임을 분명히 한 것이다. 임 위원장도 글로벌 제약사 중심 고가 신약의 접근 방식은 이전과 크게 달라지는 것은 없다고 설명했다. 하지만 임 위원장은 논의 테이블에 올라온 신약의 급여 설정 여부에 대해선 '신속'하게 심의하겠다고 강조했다.임 위원장은 "보험재정은 한정돼 있는 상황에서 이전 방향과 크게 달라지는 부분은 없다"며 "다만, 그동안 아쉬웠던 점이 빠른 논의과정을 거쳐야 하는 약물이 있는데 경제성 평가 등에 발목이 잡히는 경우가 많았다. 이를 보다 체계적으로 논의해 환자들이 치료제를 빨리 접근할 수 있도록 만들겠다"고 전했다.그는 "사실 이전에 암질심에 참여하지 않았을 때는 제약사 입장에서 조직을 바라보게 된다. 이런저런 이유로 논의가 지연될 때 배경이 궁금했다"며 "한 달에 한 번 하는 회의이기 때문에 한계가 존재하기도 한다. 모든 것을 변화시키기는 힘들겠지만, 임기 동안에는 논의 테이블에 올라온 약물이 빠르게 다음 단계에서 논의될 수 있게 평가방법과 과정을 개선할 생각"이라고 피력했다.동시에 임 위원장은 암질심의 급여 설정을 신청하는 약물의 기준도 새롭게 설계하겠다는 구상이다. 일단 급여 설정을 '신청하고 본다'라는 일부 제약사의 인식을 개선하기 위함이다. 신청기준을 만들어 제약사가 일정 기준에 충족하면 암질심에 급여 설정을 노크할 수 있도록 선제조건을 암질심이 제시하는 셈이다.임 위원장은 "암질심에 급여 설정을 신청하는 신약들의 신청기준이 모호한 느낌을 받았다"며 "일종의 신청 가이드라인을 만들 생각이다. 경제성평가를 진행해야 하는 상황에서 신청기준이 마련되지 않고서는 이전과 똑같은 회의가 될 것 같다"고 의견을 말했다."신약 급여설정 동시에 사후평가 구조 마련"임호영 위원장은 이전 상근심사위원으로 활약한 덕에 심평원 조직에 대한 이해도가 다른 의료진보다 높다고 자신을 소개했다.임 위원장이 구상 중인 암질심 조직운영 방향에서 추가로 고려중인 것은 바로 '사후평가'다.현재까지 고가 항암 신약의 급여 설정에 암질심의 역할이 집중된 측면이 강하지만 장기적으로는 사후평가에도 충분히 역할을 할 수 있다는 것이 임 위원장의 생각이다.이 가운데 몇 년 전부터 면역항암제를 중심으로 한 고가 신약의 급여 등재 후 사후평가의 필요성이 제기되고 있다. 실제로 건보공단은 지난해 약 2억 5000만원을 예산을 투입해 약 1년 가까이 진행한 '면역항암제의 등재 후 실제 임상자료에 근거한 사후평가' 연구를 마무리했지만 돌연 비공개 하면서 세간의 관심이 집중된 바 있다.임 위원장은 "심평원의 항암제 빅데이터를 통해 사후평가가 가능하다는 의견이 많았지만 실질적으로 접근했을 때 한계가 존재한다"며 "다시 말해 좋은 데이터가 될 수 없다"고 평가했다.그래서 임 위원장이 구상 중인 것은 암질심 평가서부터 사후평가 '단서'를 남기는 것.가령, 고가 항암신약 급여설정 과정에서 암질심이 사후평가 '단서'를 달면 일정기간 후 리얼월드데이터(RWD)를 바탕으로 해당 약제의 사후평가를 의무화하는 구조다.그는 "제약사에 사후평가를 강제화하는 것은 어렵겠지만 급여 설정 단계에서 조건을 달아 사후평가 약제 단서를 남길 수 있다"며 "일정기간 후 제약사로부터 자료를 제출받는 형식이라면 가능하다"고 설명했다.마지막으로 임 위원장은 "회의를 한 번 진행해봤다. 이제 시작했기 때문에 현재의 평가방법과 논의 과정을 바꾸기는 어렵다"면서도 "우리나라 환자가 신약의 급여 혜택을 빠르게 받을 수 있도록 다양한 방안을 구상하겠다"고 강조했다.  

메디칼타임즈=황병우 기자 세계최초의 CAR-T 세포치료제이자 1호 첨단바이오의약품 그리고 초고가약으로 알려진 킴리아가 사실상 급여권 진입을 코앞에 뒀다.지난해 10월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 심의를 넘어 지난 13일 약제급여평가위원회(이하 약평위)에서 킴리아의 급여 적정성이 있다고 판단하면서 약가협상 과정만을 남기게 됐다.약가협상이 60일 안에 이뤄져야 한다는 점을 고려했을 때 예상치 못한 상황이 벌어지지 않으면 2달 내로 구체적인 약가가 설정될 것으로 전망된다.현재 업계에서는 킴리아 급여 적용가격을 일본의 사례를 비춰 약 3억5000만 원선이 유력할 것으로 예측하고 있다.하지만 비급여 기준 5억에 달하는 치료제였던 만큼 급여적정성을 인정받았음에도 약가설정부터 아직 넘어야할 산이 많다. 현재 정부는 환자단위 성과기반 위험분담 및 총액제한 적용 조건을 단서로 달았다.환자단위 별로 킴리아 치료 성과를 바탕으로 건강보험과 제약사가 분담한다는 개념으로 국내에는 처음 적용되는 것이다.구체적으로 킴리아 투여 후 일정 기간 별로 환자의 생존여부 혹은 무진행 생존기간(PFS)을 평가해 치료비용을 제약사에 지급하겠다는 의미.기존에 없던 방식이 새롭게 적용되는 만큼 제도시행 이전의 논의는 물론 시행 이후의 이행력도 중요한 문제로 떠오를 수밖에 없다."환자 접근성을 담보하면서 재정 관리를 하는 것은 양립하기 어려운 주제"라는 복지부 양윤석 과장의 말처럼 초고가 신약의 홍수 속에서 정부 역시 심판대에 선 상황이다.현 상황에서 정부가 선택한 초고가 약제의 급여 지출을 관리하기 위한 방안을 '사후관리'에 방점을 둔만큼 정책구성 단계에서 여러 가지 시나리오를 전제한 세밀한 구성이 필수요건으로 꼽힌다 .결국 현재 킴리아라는 초고가약에 대한 선례를 남길 첫 단추를 잘 꿰어야 할 필요가 있는 것이다.약 25억 원의 비용으로 알려진 졸겐스마가 국내에 허가받은 상태이며, 희귀질환 치료제가 활발하게 임상을 고려되고 있고 아직 국내에 들어오지 않은 CAR-T 치료제가 있다는 점을 고려했을 때 전반적인 의료비 지출 규모의 증가는 불가피하다.정부 입장에서는 기존 급여 약제의 적정성 평가가 예상보다 속도가 나지 않은 상태에서 초고령화 사회로 전반적인 급여지출 규모가 커진다는 점도 딜레마가 될 가능성이 높다.다만, 급여에만 초점을 맞춘 나머지 의료계와 제약계에 후폭풍을 불러온 사례도 적지 않다. 초고가 약제의 홍수가 현재이자 예견된 미래인 만큼 명확하고 구체적인 정부의 해안을 기대해본다.